THÉRAPIES INNOVANTES
DES ENJEUX TECHNOLOGIQUES ET DE SANTÉ DE PREMIER ORDRE
Les Thérapies Innovantes constituent un nouveau paradigme dans la santé humaine pour le traitement des maladies telles que le cancer (CAR-T), les maladies génétiques (Thérapie génique) ou la régénération d’organes (cellules souches). Elles sont basées sur des techniques de biologie moléculaire et cellulaire très complexes requérant des moyens de production et de caractérisation nouveaux et spécifiques.
Les technologies mises en œuvre, issues de la recherche fondamentale, sont développées et adaptées à une utilisation en santé humaine. Elles intègrent les réglementations, elles-mêmes en constante évolution, garantissant à la fois la sécurité des patients et les bénéfices d’innovations scientifiques pour le traitement de maladies parmi les plus graves.
Les enjeux sont d’autant plus grands que les types de traitement et les approches scientifiques utilisés sont multiples et très différents. Parmi ceux-ci, on trouve :
• Les vecteurs viraux types rLV et AAV
• Les acides nucléiques tel l’ARN messager
• Les CAR-T issues de lymphocytes T et modifiés génétiquement
• Les cellules souches ou cellules pluripotentes différentiées
Une science de pointe AMENANT
À de nouveaux espoirs
Des traitements de dernière alternative lorsque les protocoles conventionnels n’ont pas réussi,
des potentiels de guérison à vie, des bénéfices extraordinaires pour les patients. Le champ d’application est vaste et en permanente évolution pour les produits de thérapies innovantes.
Ces traitements requièrent une énorme proximité avec le patient, ce qui en fait une médecine dite personnalisée. L’exemple le plus emblématique est le cas des produits autologues, avec des cellules prélevées chez le patient puis modifiés ex-vivo avant d’être réinjectés au même patient dans le cas du traitement CAR-T pour les cancers. Mais une nouvelle génération de produits de thérapie cellulaire voit le jour. Permettant de traiter plus de patients en attente permanente, elle utilise des cellules rendues compatibles et issues de donneurs sains. On parle alors de thérapie cellulaire allogénique.
Les produits de thérapie génique, pour réparer un gène déficient ou altéré dans les maladies génétiques telle la mucoviscidose, se démarquent principalement dans la complexité du vecteur viral et la diversité des approches (in-vivo ou ex-vivo). Les acides nucléiques, comme l’ARN messager pour des traitements d’immunothérapie et évidemment les énormes espoirs des vaccins, impliquent l'utilisation de techniques de pointe à mettre en œuvre. Ces thérapies innovantes requièrent des moyens industriels d’un nouvel ordre,
à la fois de masse ou individualisés très complexes sur l’ensemble de la chaîne de valeur, du sourcing des matières au patient final.
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Thérapie cellulaire ou génique, acides nucléiques… les produits de thérapies innovantes sont en permanente évolution pour soigner les patients.
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Un écosystème créateur de nouveautés permanentes
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Grâce aux progrès constants de la science, les thérapies innovantes constituent une réponse crédible vers la guérison définitive.
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Les produits de thérapies innovantes sont finalement assez récents, quelques dizaines d’années depuis les premiers traitements de maladies génétiques, avec un premier essai de thérapie génique en 1995.
Ces dix dernières années ont connu une formidable accélération. Des progrès de rupture des connaissances scientifiques, la mobilisation d’énormes moyens humains et financiers, la prise de risques, la collaboration étroite avec les organismes réglementaires (procédures accélérées pour les maladies orphelines, les pandémies) ont permis d’effectuer des pas de géant au profit des patients. L’objectif est la guérison définitive, là où certains médicaments conventionnels soulagent les maux ou prolongent la vie.
Remplacer un organe malade par un neuf, réparer définitivement un gène, inventer de nouvelles techniques thérapeutiques basées sur la biologie ou d’autres principes tels que la stimulation magnétique dans les maladies du système nerveux central, coupler des technologies complémentaires, potentialiser les moyens de défense intrinsèques de l’être humain comme pour l’immunothérapie, développer des implants pour redonner la vue… le champ des thérapies innovantes est infini et pourra allier de multiples disciplines scientifiques, avec au cœur la biologie.
des acteurs internationaux engagés et coopératifs
La fabrication des médicaments de thérapies innovantes est régie par la réglementation applicable aux produits biopharmaceutiques telle les BPF (Europe) ou les GMP (États-Unis).
En Europe, la Part IV de l’Eudralex Vol 4 a été mise en place ces dernières années pour adapter les règles aux spécificités de cette catégorie de médicaments. La FDA a aussi édité ces dernières années des guides spécifiques à ces produits et leur utilisation en phase clinique. Un usage pour ces produits encore en nombre limités approuvés pour utilisation commerciale.
Nouveaux et complexes, les produits de thérapies innovantes se positionnent dans un cadre règlementaire en évolution, privilégiant l’approche d’analyse de risque adaptée à ces produits.
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Le paysage règlementaire est donc extrêmement évolutif imposant une vigilance accrue pour les sociétés impliquées dans le développement et la commercialisation de ces produits.
Une collaboration étroite est, et sera, de plus en plus nécessaire entre les organismes réglementaires, les chercheurs, les industriels et nombre d’associations professionnelles (ISPE, ICH, Biophorum…). Le but ? Faire progresser et accélérer la mise à disposition des thérapies innovantes pour les patients qui les attendent tant.
« Bordées par un cadre réglementaire évolutif, les industries des Sciences de la Vie doivent faire preuve d’une vigilance accrue dans leurs opérations de développement »
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